新华社上海1月30日电(记者王琳琳)中国科学家通过基因工程的方法让转基因猴“患上”了自闭症,希望借此观察研究自闭症的发病过程,并为最终找到自闭症治疗方案提供帮助。相关最新研究成果近日在《自然》在线上发表。

　　该报告通讯作者、中科院上海生科院神经科学研究所研究员仇子龙接受新华社记者专访时说,转基因猴为自闭症的临床治疗提供了前所未有的动物模型和试验平台。科研人员将可深入研究自闭症究竟影响了哪些大脑区域,进而有针对性地开展干预和治疗性研究。

　　自闭症,也称孤独症,是一类多发于青少年的发育性神经精神疾病,轻者存在交流障碍、重复机械性动作,重者发育迟缓、智力低下甚至自残。近年来,全球自闭症患病率逐年增加,却一直无药根治。

　　仇子龙说,自闭症的病发并不是因为神经系统出现了严重而明显的损伤,而是与神经系统的发育和功能紊乱有关。在影响人类神经系统调控的众多基因中,一个名叫MeCP2的基因非常关键。研究发现,这种基因无论过少还是过多,都会导致自闭症,唯有其表达量保持一种精妙的平衡,才能正常工作。

　　为了进一步研究MeCP2基因的工作机理,仇子龙研究组与苏州非人灵长类平台孙强博士利用基因编辑技术,将人类的MeCP2基因有效地插入食蟹猴的基因组之中,且能够精准地实现只在神经系统中进行表达。这些转基因猴表现出与人类自闭症患者极为相似的症状表征,如社交障碍、重复性刻板动作、焦虑抑郁、情绪异常等。

　　围绕MeCP2基因,多年来科学界已有一定积累。科学家曾经成功在小鼠身上转入了MeCP2基因,结果显示,转基因小鼠呈现出与人类自闭症非常相似的表型特征,为科学家寻找治疗自闭症的方法提供了便利。